Медицинское сообщество сообщает о значительном прогрессе в терапии синдрома мышечной скованности, редкого неврологического заболевания, из-за которого известная канадская певица Селин Дион приостановила карьеру в 2022 году. Новый экспериментальный препарат Miv-cel может дать пациентам шанс на восстановление.
- Препарат Miv-cel основан на CAR T-клеточной терапии.
- Клинические испытания показали улучшение у 26 участников.
- Многие пациенты смогли отказаться от вспомогательных средств передвижения.
- Планируется подача заявки на одобрение в FDA в первой половине года.
Что такое сндром мышечной скованности?
Синдром мышечной скованности — это редкое заболевание, которое приводит к сильным спазмам и ограничению движений. Ранее считалось, что лечение этого состояния крайне затруднено, и многие пациенты, включая знаменитостей, сталкиваются с трудностями в повседневной жизни.
Как работает препарат Miv-cel?
Miv-cel использует инновационную CAR T-клеточную терапию, которая заключается в модификации Т-клеток пациента. Эти клетки обучаются эффективно находить и уничтожать антитела, которые атакуют нервную систему и вызывают спазмы. Результаты клинических испытаний свидетельствуют о заметном улучшении состояния пациентов.
| Показатели | До лечения | После лечения |
|---|---|---|
| Скорость ходьбы | Низкая | Значительно увеличилась |
| Отказ от тростей/ходунков | Немногие | Большинство |
На фоне успешных испытаний разработчики препарата нацелены на получение разрешения от FDA, что может стать важной вехой в лечении синдрома мышечной скованности и дать надежду многим пациентам.